JLUpub
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Identifikation und Untersuchung von guideRNA/Cas9-Konstrukten für CRISPR/Cas9 vermittelte Doppelstrangbrüche im USH2A-Gen
In Europa sind etwa 200.000 Menschen von erblichen Netzhauterkrankungen betroffen, wobei das Usher-Syndrom eine der häufigsten ist. Es wird durch Mutationen im USH2A-Gen verursacht und äußert sich als Kombination aus Retinitis pigmentosa und progredientem Hörverlust. Bislang gibt es keine etablierte
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